Co jest produktem leczniczym?
Punkt wyjścia jest kluczowy, bo błędna klasyfikacja produktu przesądza o wszystkim, co nastąpi później.
Definicja produktu leczniczego w Polsce pochodzi z art. 2 pkt 32 ustawy Prawo farmaceutyczne i wdraża art. 1 pkt 2 dyrektywy 2001/83/WE. Produkt leczniczy to każda substancja lub mieszanina substancji prezentowana jako posiadająca właściwości lecznicze lub zapobiegające chorobom albo podawana w celu przywrócenia, poprawienia lub modyfikacji funkcji fizjologicznych.
Definicja działa na dwa sposoby jednocześnie. Wystarczy spełnić jeden z nich.
Kryterium prezentacji — produkt jest reklamowany, opisywany lub oferowany jako leczniczy. Dotyczy to zarówno bezpośrednich twierdzeń terapeutycznych, jak i pośrednich sugestii wynikających z nazwy, wyglądu opakowania czy sposobu dystrybucji. Trybunał Sprawiedliwości UE ugruntował tę zasadę już w wyroku w sprawie 227/82 Van Bennekom.
Kryterium funkcji — produkt może znacząco modyfikować funkcje fizjologiczne, niezależnie od tego, jak jest prezentowany. Tu decyduje mechanizm działania. W sprawie C-140/07 Hecht-Pharma TSUE wskazał, że nawet brak udowodnionej skuteczności klinicznej nie wyklucza klasyfikacji farmakologicznej — wystarczy znaczący potencjał oddziaływania na funkcje organizmu. W sprawach C-319/05 i C-27/08 Trybunał doprecyzował, że nie każdy wpływ na organizm przesądza o statusie farmaceutycznym, ale każdy produkt o znaczącym efekcie farmakologicznym jest produktem leczniczym, choćby był sprzedawany jako suplement.
Błędna klasyfikacja na tym etapie — przyjęcie, że produkt nie jest lekiem, gdy w rzeczywistości nim jest — powoduje, że wszelkie działania w zakresie wytwarzania, importu i dystrybucji odbywają się bez wymaganego pozwolenia i narażają wszystkich uczestników łańcucha na odpowiedzialność karną z art. 124 Prawa farmaceutycznego.
Import docelowy
Import docelowy (art. 4 Prawa farmaceutycznego) to mechanizm pozwalający na sprowadzenie do Polski produktu leczniczego dopuszczonego do obrotu za granicą, gdy nie ma on polskiego pozwolenia, ale jest zarejestrowany w innym kraju.
Warunki są ścisłe. Produkt musi być zarejestrowany w kraju eksportu. Musi istnieć uzasadniona potrzeba medyczna konkretnego pacjenta lub grupy pacjentów. Sprowadzenie wymaga zgody Ministra Zdrowia i jest realizowane za pośrednictwem podmiotu odpowiedzialnego lub importera posiadającego zezwolenie.
Rada Eksperta: Import docelowy nie jest ścieżką do komercjalizacji. Służy zaspokojeniu jednostkowej potrzeby klinicznej, nie budowaniu modelu sprzedaży. Kluczowy warunek — dopuszczenie w kraju eksportu — często jest pomijany w praktyce, co czyni pozornie legalny import faktycznie nielegalnym. Produkt niedopuszczony nigdzie nie spełnia wymogu z art. 4.
Import równoległy
Import równoległy to odrębna instytucja, niemająca nic wspólnego z importem docelowym. Dotyczy produktów już zarejestrowanych w Polsce, które są sprowadzane z innego państwa UE, gdzie ten sam produkt (lub jego odpowiednik) jest dostępny taniej.
Podstawą jest zasada swobodnego przepływu towarów (art. 34–36 TFUE) i orzecznictwo TSUE, które uznaje import równoległy za dopuszczalny nawet bez odrębnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, o ile produkty są tożsame co do składu, producenta i zasadniczo tożsame co do formy i wskazań. Zgodnie z dyrektywą 2001/83/WE (art. 76) wymagane jest zezwolenie organu krajowego — w Polsce URPL wydaje decyzje o zezwoleniu na import równoległy.
Rada Eksperta: Import równoległy jest mechanizmem rynkowym, a nie wyjątkiem humanitarnym. Stosują go dystrybutorzy i hurt farmaceutyczny w celu arbitrażu cenowego między rynkami UE. Niesie swoje ryzyka — podmiana opakowań (repackaging) musi spełniać rygorystyczne wymogi dotyczące informowania o tożsamości produktu i nie może naruszać renomy znaku towarowego, co było wielokrotnie przedmiotem sporów przed TSUE (m.in. sprawa C-348/04 Boehringer Ingelheim).
Produkty terapii zaawansowanej (ATMP) i wyjątek szpitalny
ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) to odrębna kategoria produktów leczniczych regulowana rozporządzeniem 1394/2007/WE. Obejmuje produkty terapii genowej, terapii komórkowej i inżynierii tkankowej. Ze względu na złożoność i indywidualny charakter tych produktów rozporządzenie przewiduje specjalny wyjątek: hospital exemption (w Polsce: art. 38a Prawa farmaceutycznego).
Wyjątek szpitalny pozwala na wytwarzanie i stosowanie ATMP bez centralnego pozwolenia EMA, jeśli produkt jest wytwarzany nieseryjnie, na zlecenie konkretnego pacjenta, przez podmiot podlegający krajowemu nadzorowi farmaceutycznemu, i stosowany wyłącznie w tym samym państwie członkowskim, w którym został wytworzony. Ten ostatni warunek — terytorialny — jest bezwzględny: ATMP wyprodukowany za granicą nie może korzystać z wyjątku szpitalnego w Polsce.
Częstym błędem jest przyjmowanie, że każdy zaawansowany terapeutycznie produkt biologiczny jest ATMP. EMA i krajowe organy (EOF, AGES) wielokrotnie klasyfikowały produkty oligonukleotydowe, RNA i podobne jako nie-ATMP, bo nie spełniają definicji z dyrektywy 2009/120/WE — w szczególności wymogu rekombinowanego kwasu nukleinowego dla produktów terapii genowej. Błędne założenie statusu ATMP prowadzi do otwarcia ścieżki, która w rzeczywistości nie istnieje.
Compassionate use
Compassionate use (art. 83 rozporządzenia 726/2004) to mechanizm wyjątkowego dostępu do niezarejestrowanego produktu dla pacjentów z poważną lub zagrażającą życiu chorobą, gdy nie ma zadowalających metod leczenia. W Polsce wymaga zgody Ministra Zdrowia.
Warunek wejścia jest jeden, ale nieoczywisty: produkt musi być objęty trwającym badaniem klinicznym albo złożonym wnioskiem o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu. Bez żadnego z tych elementów compassionate use jest niedostępny — nawet jeśli produkt działa i jest produkowany. W ramach compassionate use możliwe jest pobieranie opłaty od pacjentów, co odróżnia ten mechanizm od uczestnictwa w badaniu klinicznym, gdzie IMP jest bezpłatny.
Procedura nie jest szybka. Wniosek trafia do Ministra Zdrowia, który może zwrócić się o opinię do URPL. W praktyce czas rozpatrywania bywa liczony w tygodniach, a nie dniach. Mimo to jest to jedyna ścieżka, która łączy legalny dostęp pacjenta płacącego za terapię z brakiem pełnego pozwolenia.
Rada Eksperta: Wybór właściwej ścieżki wymaga najpierw prawidłowej klasyfikacji produktu — i dopiero na tej podstawie oceny, które mechanizmy są w ogóle dostępne. Błędy na etapie klasyfikacji nie są korygowalne przez wybór odpowiedniej ścieżki dystrybucji.